Por Rodrigo Lanzón.
Compartimos una nueva actualización relacionada con la investigación de tratamientos para las enfermedades hereditarias de la retina. Ray Therapeutics ha anunciado que ha recibido una subvención de 8 millones de dólares del California Institute for Regenerative Medicine (CIRM) para avanzar en el desarrollo de RTx-021, una terapia génica experimental que se está estudiando para la enfermedad de Stargardt.
Según la compañía, la financiación apoyará el actual ensayo clínico de fase 1/2 y las actividades de fabricación necesarias para preparar el programa para fases posteriores de desarrollo clínico.
Se trata de un nuevo paso dentro del desarrollo de una estrategia terapéutica todavía en investigación. La concesión de la subvención supone un respaldo para continuar el programa, pero no significa que RTx-021 haya demostrado todavía su eficacia ni que esté aprobado como tratamiento.
Una estrategia diferente para recuperar la función visual
La enfermedad de Stargardt provoca una pérdida progresiva de la visión central y puede dificultar actividades cotidianas como leer, reconocer rostros y realizar determinadas tareas. El comunicado señala que actualmente no existen tratamientos aprobados para la enfermedad y que, en fases avanzadas, puede producirse una pérdida extensa de los fotorreceptores de la retina.
RTx-021 ha sido diseñado con un enfoque diferente. La estrategia busca que determinadas células supervivientes de la retina, conocidas como células ON-bipolares, puedan responder a la luz. El objetivo de la compañía es intentar restaurar la función visual sin depender de la recuperación de los fotorreceptores que ya se hayan perdido.
Según explica Ray Therapeutics, esta aproximación pretende actuar sobre la capacidad residual de la retina y podría plantearse con independencia de la mutación genética responsable de la enfermedad. Se trata, en cualquier caso, de una hipótesis terapéutica que debe ser evaluada en estudios clínicos.
El programa avanza en fase 1/2
Los fondos del CIRM se destinarán al desarrollo del ensayo clínico de fase 1/2 de RTx-021 y a las actividades de fabricación relacionadas con el programa. El objetivo es seguir generando la información necesaria para valorar la estrategia y preparar su posible desarrollo en etapas más avanzadas.
La compañía destaca que el trabajo combina el desarrollo clínico con los procesos necesarios para fabricar el tratamiento a medida que el programa avanza. Estos elementos forman parte de las distintas etapas que debe superar una terapia experimental antes de que pueda valorarse una eventual aprobación.
El respaldo del CIRM
Paul Bresge, director ejecutivo y cofundador de Ray Therapeutics, ha señalado que la colaboración con el CIRM está contribuyendo a avanzar desde la investigación preclínica hacia el desarrollo clínico y a apoyar tanto la ciencia como la fabricación necesarias para el programa.
Por su parte, Paul Webb, PhD, Senior Science Officer for Clinical Development del CIRM, ha destacado la necesidad de nuevas opciones para las personas afectadas por Stargardt y otras enfermedades causantes de pérdida visual. Según sus declaraciones, el objetivo del organismo es ayudar a trasladar propuestas científicas prometedoras hacia los pacientes.
El comunicado añade que el Grants Working Group independiente del CIRM situó la solicitud de RayTx en su nivel más alto de financiación y que los 13 revisores científicos reconocieron el mérito y el potencial de impacto de la propuesta.
Un programa todavía en investigación
La llegada de esta financiación representa un nuevo avance dentro del desarrollo de RTx-021, pero es importante interpretar la noticia dentro de la etapa en la que se encuentra el programa. El tratamiento continúa siendo experimental y los resultados de eficacia y seguridad deberán establecerse mediante la investigación clínica.
La estrategia resulta especialmente relevante porque está pensada para pacientes en los que la pérdida de fotorreceptores plantea un reto terapéutico. Sin embargo, todavía será necesario conocer los datos del ensayo para saber si la activación de las células ON-bipolares puede traducirse en una mejora de la función visual y cuál es el perfil de seguridad del tratamiento.
Para las personas con enfermedad de Stargardt y sus familias, este tipo de avances reflejan cómo la investigación está explorando nuevas vías para abordar enfermedades hereditarias de la retina. Desde Farpe seguiremos atentos a la evolución del programa y a los futuros datos clínicos que se hagan públicos, con el objetivo de acercar información clara y comprensible sobre cada etapa del proceso.
Fuente: comunicado de prensa de Ray Therapeutics distribuido por Business Wire, 30 de septiembre de 2026. El documento original identifica expresamente el contenido como un comunicado de prensa de pago.