Compartimos una nueva actualización relacionada con la investigación de tratamientos para las enfermedades hereditarias de la retina. Octant ha anunciado que el primer paciente ya ha recibido una dosis de OCT-980, una molécula pequeña oral en investigación que se está evaluando en un estudio clínico de fase 1b/2 para personas con retinosis pigmentaria autosómica dominante asociada al gen RHO (RHO-adRP).
La compañía señala que este avance supone el inicio de la evaluación del tratamiento directamente en pacientes, después de haber completado la fase 1a del programa en voluntarios sanos. El estudio actual analizará distintos aspectos de seguridad, tolerabilidad y respuesta al tratamiento, además de parámetros relacionados con la estructura de la retina y la función visual.
Se trata de un nuevo paso dentro del desarrollo de una estrategia terapéutica todavía experimental. El hecho de que se haya administrado la primera dosis no significa que OCT-980 haya demostrado su eficacia ni que esté aprobado como tratamiento, por lo que será necesario conocer los resultados del estudio clínico y seguir su evolución.
Una estrategia dirigida a la alteración de la rodopsina
La retinosis pigmentaria asociada a RHO es una enfermedad hereditaria causada por variantes en el gen RHO, que codifica la proteína rodopsina, fundamental para el funcionamiento de los fotorreceptores de la retina. Según explica Octant, muchas de las variantes responsables de la enfermedad producen una rodopsina que se pliega de forma incorrecta y no se transporta adecuadamente dentro de las células fotorreceptoras.
Esta alteración puede contribuir, con el tiempo, a la degeneración progresiva de los fotorreceptores y a la pérdida de visión. En la actualidad, el comunicado de la compañía señala que no existen tratamientos aprobados que actúen directamente sobre la causa subyacente de la RHO-adRP.
En este contexto, OCT-980 ha sido diseñado como un corrector de pequeñas moléculas capaz de estabilizar la rodopsina alterada y favorecer que recupere una localización celular adecuada. La propuesta busca intervenir sobre uno de los mecanismos relacionados con la enfermedad, en lugar de limitarse a tratar sus consecuencias visuales.
El primer paciente entra en el estudio de fase 1b/2
El estudio clínico de OCT-980 combina una primera parte, ya completada, de fase 1a en voluntarios sanos con una fase 1b/2 actualmente en marcha en pacientes con un diagnóstico genético de RHO-adRP. Esta segunda etapa es multicéntrica y está diseñada para evaluar la seguridad y tolerabilidad del medicamento, así como su comportamiento en el organismo y posibles señales de actividad biológica y eficacia.
Entre las evaluaciones previstas se incluyen medidas relacionadas con la estructura de la retina y la función visual. El estudio está registrado en ClinicalTrials.gov con el identificador NCT07408232, según la información incluida en el comunicado de Octant.
La administración de la primera dosis representa, por tanto, un cambio de etapa dentro del programa: el tratamiento deja atrás la evaluación inicial en personas sanas y comienza a estudiarse en pacientes que presentan la enfermedad y las alteraciones genéticas para las que ha sido diseñado.
¿Qué pretende conseguir OCT-980?
Octant explica que OCT-980 está diseñado para actuar sobre la disfunción de la proteína rodopsina provocada por determinadas variantes del gen RHO. Al estabilizar la proteína mal plegada y mejorar su tráfico dentro de las células, la compañía plantea que podría contribuir a preservar el funcionamiento de los fotorreceptores.
El objetivo planteado para el programa incluye mejorar la visión en condiciones de baja iluminación y ralentizar o detener la progresión de la enfermedad. Sin embargo, estos objetivos forman parte de la hipótesis terapéutica que se está evaluando. Los resultados del estudio serán los que permitan determinar si el tratamiento produce efectos medibles en personas con RHO-adRP y cuál es su perfil de seguridad.
Un avance relevante, pero todavía en fase de investigación
La llegada de OCT-980 a pacientes supone un paso importante dentro de la investigación sobre formas hereditarias de retinosis pigmentaria asociadas a alteraciones en RHO. A diferencia de otros enfoques en desarrollo, en este caso se trata de una terapia oral basada en una molécula pequeña y orientada a corregir una alteración de la proteína que se encuentra en el origen del proceso celular descrito por la compañía.
Al mismo tiempo, conviene mantener una perspectiva prudente. La administración de la primera dosis no permite saber todavía si OCT-980 será capaz de preservar la visión, modificar la evolución de la enfermedad o mantener sus posibles efectos a largo plazo. Tampoco permite extraer conclusiones definitivas sobre su seguridad hasta disponer de los resultados de un número suficiente de participantes y del seguimiento correspondiente.
Para las personas con retinosis pigmentaria asociada a RHO y sus familias, este tipo de avances reflejan cómo la investigación está explorando nuevas vías para intervenir sobre los mecanismos biológicos de las enfermedades hereditarias de la retina. El desarrollo de un tratamiento potencial requiere pasar por distintas etapas clínicas y aportar evidencia progresivamente más sólida antes de que pueda valorarse una eventual aprobación.
Desde Farpe seguiremos atentos a la evolución del estudio de OCT-980 y a los futuros datos clínicos que se hagan públicos. Disponer de información clara y comprensible sobre cada etapa del proceso es especialmente importante para distinguir entre una noticia de investigación, un resultado clínico inicial y un tratamiento que haya demostrado su beneficio y seguridad.
Fuente: comunicado oficial de Octant publicado el 24 de septiembre de 2026.
https://www.octant.bio/