Por Rodrigo Lanzón.
Desde FARPE, Federación de Asociaciones de Distrofias Hereditarias de Retina de España, compartimos una nueva actualización sobre investigación y desarrollo de tratamientos en el ámbito oftalmológico, con novedades relacionadas con la enfermedad del ojo seco y la neuropatía óptica hereditaria de Leber (LHON).
Enfermedad del ojo seco: Aldeyra mantiene su vía regulatoria para reproxalap
Aldeyra Therapeutics ha anunciado su intención de presentar ante la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) una solicitud formal de resolución de disputa para recurrir el rechazo de reproxalap, un tratamiento experimental para la enfermedad del ojo seco. La compañía prevé presentar esta solicitud y mantener una reunión con la FDA durante el cuarto trimestre de 2026.
La decisión llega después de tres respuestas regulatorias a las solicitudes de autorización de reproxalap. En la más reciente, la FDA señaló que el conjunto de resultados disponibles no respaldaba suficientemente la eficacia del tratamiento.
LHON: GenSight continúa desarrollando LUMEVOQ
GenSight Biologics ha comunicado nuevos avances en el desarrollo de GS010/LUMEVOQ, una terapia génica en investigación para la neuropatía óptica hereditaria de Leber (LHON). La compañía ha completado la transferencia de su proceso de fabricación a Catalent y ha iniciado la producción de un nuevo lote destinado a los programas de acceso temprano.
En paralelo, el estudio REVISE continúa según lo previsto, con el último paciente programado para diciembre de 2026, mientras GenSight prepara el ensayo de fase 3 RECOVER, cuyo inicio está previsto para la segunda mitad de 2027, condicionado a la obtención de financiación. La propia compañía identifica GS010/LUMEVOQ como una terapia génica en desarrollo para LHON asociada a mutaciones del gen mitocondrial ND4.
Enlaces a las noticias originales:
- Aldeyra Therapeutics – Reproxalap y enfermedad del ojo seco
- GenSight Biologics – Resultados y actualización sobre LUMEVOQ