Por Rodrigo Lanzón.
Desde la Federación de Asociaciones de Distrofias Hereditarias de Retina de España (FARPE), compartimos una nueva actualización sobre dos novedades comunicadas el 14 de octubre de 2026 en el ámbito de la retinosis pigmentaria y las distrofias hereditarias de retina. Ocugen ha cerrado un acuerdo de licencia para OCU400 en Oriente Medio y el norte de África, mientras que Nanoscope Therapeutics refuerza su preparación industrial y comercial para MOGENRY, cuya solicitud continúa en revisión regulatoria.
Ocugen: acuerdo para OCU400 en Oriente Medio y el norte de África
Ocugen ha anunciado la firma de un acuerdo definitivo con Roots Pharmaceutical y su socio estratégico Al-Dhow International Holding para conceder derechos exclusivos de OCU400 en la región de Oriente Medio y el norte de África (MENA). OCU400 es una terapia génica modificadora en investigación para la retinosis pigmentaria. El acuerdo busca preparar una posible vía de acceso a la terapia en una región donde, según la compañía, existe una elevada prevalencia de la enfermedad y una importante necesidad médica no cubierta.
En virtud del acuerdo, Ocugen podrá recibir un pago inicial y hasta 4 millones de dólares en pagos por hitos iniciales de desarrollo, además de hasta 255 millones de dólares en posibles hitos comerciales y regalías equivalentes al 22 % de las ventas netas generadas por Roots Pharmaceutical. Ocugen fabricará y suministrará el producto para su eventual comercialización. Estas cantidades son potenciales y dependen de las condiciones del acuerdo y de los hitos que lleguen a cumplirse; no representan ingresos garantizados.
En paralelo, OCU400 continúa en el ensayo clínico de fase 3 liMeliGhT. Ocugen espera comunicar los resultados principales durante el primer trimestre de 2027 y, posteriormente, presentar solicitudes regulatorias, incluida una solicitud de licencia biológica (BLA) en Estados Unidos y una solicitud de autorización de comercialización en Europa. Por tanto, el acuerdo comercial anunciado no significa que OCU400 esté aprobado ni disponible de forma generalizada en esos mercados.
Nanoscope Therapeutics: refuerzo de la preparación para MOGENRY
Nanoscope Therapeutics ha anunciado el nombramiento de Troy Short como vicepresidente sénior de Fabricación y Cadena de Suministro. Short cuenta con más de 20 años de experiencia en operaciones farmacéuticas y terapias génicas, incluida la organización de la cadena de suministro global de Zolgensma. Su incorporación busca reforzar la fabricación bajo buenas prácticas de fabricación (GMP), el suministro comercial y la distribución internacional de MOGENRY, mientras la compañía se prepara para una posible autorización y lanzamiento.
MOGENRY (sonpiretigene isteparvovec; MCO-010) es una terapia optogenética en investigación, administrada mediante una única inyección intravítrea en consulta. Está diseñada para hacer sensibles a la luz determinadas células retinianas que permanecen tras la pérdida de los fotorreceptores. Según Nanoscope, su enfoque no depende de identificar una mutación genética concreta y no requiere pruebas genéticas para seleccionar a los pacientes. La solicitud de licencia biológica (BLA) para retinosis pigmentaria con pérdida visual grave está aceptada y en revisión por la FDA estadounidense; la solicitud presentada en Japón para distrofias hereditarias de retina también está en revisión por la autoridad reguladora PMDA.
La compañía también ha señalado que prevé iniciar en 2026 un ensayo de fase 3 de MCO-010 para la enfermedad de Stargardt. Se trata de un plan anunciado por la empresa, no de un ensayo cuyos resultados de fase 3 estén ya disponibles. La evolución regulatoria de MOGENRY y el desarrollo clínico en Stargardt serán aspectos importantes que convendrá seguir en próximas actualizaciones.
Qué significan estas noticias para pacientes y familias
Las dos noticias reflejan avances diferentes: Ocugen amplía su estrategia de colaboración y posible acceso regional para OCU400, mientras Nanoscope fortalece las capacidades necesarias para fabricar y distribuir MOGENRY si obtiene las autorizaciones correspondientes. Ninguna de estas comunicaciones equivale, por sí sola, a una aprobación definitiva de los tratamientos. Los plazos, la disponibilidad y los beneficios clínicos dependerán de los resultados de los estudios y de las decisiones de las autoridades reguladoras.
Desde FARPE seguiremos acercando a pacientes, familiares y profesionales información comprensible y actualizada sobre la investigación en distrofias hereditarias de retina, diferenciando los avances anunciados de los tratamientos que ya cuentan con autorización.