Por Rodrigo Lanzón.
Beacon Therapeutics publicó el 12 de octubre de 2026 un comunicado de prensa sobre los resultados detallados del ensayo pivotal VISTA, que evalúa laru-zova (laruparetigene zovaparvovec), una terapia génica en investigación para la retinosis pigmentaria ligada al cromosoma X (XLRP) asociada a variantes en el gen RPGR. Desde FARPE nos hacemos eco de ese comunicado y ampliamos la actualización con datos y análisis incluidos en la presentación científica expuesta el 10 de octubre durante Retina Subspecialty Day de la reunión anual de la American Academy of Ophthalmology (AAO), en Nueva Orleans. La presentación completa, de 17 diapositivas, puede descargarse aquí en PDF desde la web de Beacon Therapeutics.
VISTA: resultados visuales a los 12 meses
VISTA (NCT04850118) es un ensayo pivotal de fase 2/3, aleatorizado y controlado, en 85 varones de entre 12 y 48 años con XLRP causada por mutaciones en RPGR. Los participantes se distribuyeron entre una dosis alta de laru-zova (29 participantes), una dosis baja (29 participantes) y un grupo de control sin tratamiento (27 participantes). El criterio principal de eficacia evaluó a los 12 meses la proporción de participantes que mejoraban al menos 15 letras en la agudeza visual de baja luminancia (LLVA).
En el análisis principal, el 31,0 % del grupo de dosis alta (9 de 29) y el 24,1 % del grupo de dosis baja (7 de 29) mejoraron al menos 15 letras frente a ningún participante del grupo de control. Las diferencias fueron estadísticamente significativas. La LLVA evalúa la agudeza visual en condiciones de baja iluminación; estos resultados no equivalen a una recuperación completa de la visión.
Datos adicionales de la presentación científica
El comunicado también recoge la respuesta de al menos 10 letras: alcanzó ese umbral el 48,3 % con dosis alta (14 de 29), el 58,6 % con dosis baja (17 de 29) y el 3,7 % del grupo de control (1 de 27). La presentación añade un dato exploratorio: aunque no era un criterio de valoración definido del ensayo, una mejoría de al menos 20 letras se observó en el 13,8 % del grupo de dosis alta (4 de 29), en el 6,9 % del grupo de dosis baja (2 de 29) y en ningún participante del control.
En microperimetría, que mide la sensibilidad de distintas zonas de la retina, se observaron mejorías tempranas y mantenidas en los grupos tratados.
La presentación desglosa además la población por protocolo preespecificada, que incluyó 26 participantes con dosis alta, 20 con dosis baja y 23 controles tras aplicar criterios de exclusión definidos previamente. En este análisis, mejoraron al menos 15 letras. Para la mejoría de al menos 10 letras, las proporciones fueron del 53,8 %. El análisis por protocolo también mostró diferencias en sensibilidad macular frente al control, estos resultados complementan, pero no sustituyen, el análisis principal del ensayo.
Seguridad y próximos pasos
Beacon describe un perfil de seguridad y tolerabilidad favorable, con acontecimientos adversos oculares generalmente leves o moderados y, en buena parte, relacionados con la cirugía. Los acontecimientos oculares atribuidos a laru-zova se notificaron en el 25 % del grupo de dosis alta y aproximadamente el 38 % del grupo de dosis baja. La presentación detalla los dos acontecimientos adversos oculares graves registrados en el grupo de dosis baja: un agujero macular y un desprendimiento de retina (uno de cada, 3,4 %); ambos se atribuyeron al procedimiento quirúrgico. Según la compañía, los dos estaban resueltos antes de la visita del mes 12. También se comunicaron acontecimientos oculares relacionados con los corticoides perioperatorios en aproximadamente el 32 % y el 28 % de los grupos de dosis alta y baja, respectivamente.
Tras estos resultados, Beacon prevé mantener conversaciones con las autoridades reguladoras internacionales y planifica iniciar más adelante este año la presentación progresiva de una solicitud de licencia biológica (BLA) en Estados Unidos. Laru-zova sigue siendo un tratamiento en investigación y no está aprobado por la FDA.
Fuente de la actualización
Beacon Therapeutics – “Beacon Therapeutics Presents Data from Pivotal VISTA Trial of Laru-zova at AAO 2026”, comunicado publicado el 12 de octubre de 2026.
Presentación científica: “Subretinal Gene Therapy laru-zova for X-linked Retinitis Pigmentosa (XLRP): Pivotal VISTA Trial First-time Results” (PDF descargable, 17 diapositivas), presentada el 10 de octubre de 2026 en Retina Subspecialty Day de la AAO.
Nota: esta actualización distingue la información del comunicado de prensa de los datos ampliados que aparecen en la presentación científica, incluida la población por protocolo y el desglose de acontecimientos adversos. Los resultados han sido comunicados por la empresa patrocinadora y deben interpretarse como datos de un ensayo clínico en curso. Laru-zova no está aprobada para su uso.