Como ya os compartimos en nuestra publicación del 14 de septiembre, Nanoscope Therapeutics anunció que la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) había aceptado y presentado a revisión su solicitud de licencia biológica (BLA) para MOGENRY (sonpiretigene isteparvovec, MCO-010), una terapia optogenética en investigación destinada a personas con retinosis pigmentaria y pérdida visual grave. En aquella publicación explicábamos también que la aceptación de la solicitud suponía un nuevo paso dentro del proceso regulatorio, pero que MOGENRY todavía no estaba aprobado.
Ahora, Nanoscope Therapeutics ha anunciado una nueva actualización de su programa de investigación. La compañía presentará nuevos datos sobre su terapia optogenética MCO-010 tanto en retinosis pigmentaria como en degeneración macular durante la 26.ª edición del Congreso Euretina y el Retina Forum 2026 de Ophthalmology Futures Forums, que tendrán lugar en Viena entre el 30 de septiembre y el 4 de octubre de 2026.
Esta nueva comunicación resulta de interés porque incorpora dos líneas de investigación diferentes y pone de manifiesto la aplicación de la tecnología optogenética de Nanoscope en distintas enfermedades en las que se produce pérdida de fotorreceptores y deterioro de la función visual.
Datos de seguimiento a cuatro años en retinosis pigmentaria
En el ámbito de la retinosis pigmentaria, Nanoscope ha anunciado la presentación de nuevos datos correspondientes al estudio REMAIN, una extensión del programa RESTORE que permitirá conocer la evolución de los pacientes a más largo plazo.
Los datos serán presentados por Benjamin Bakall, MD, PhD, el 1 de octubre de 2026, durante la sesión dedicada a enfermedades retinianas hereditarias del Congreso Euretina. Según el comunicado de la compañía, la presentación recogerá datos correspondientes a cuatro años de seguimiento y estará centrada en la duración de la mejoría visual observada con MCO-010.
El seguimiento a largo plazo constituye un aspecto relevante dentro del desarrollo de cualquier terapia destinada a enfermedades degenerativas de la retina. En nuestra publicación anterior ya señalábamos la importancia de conocer si las mejoras observadas durante los ensayos pueden mantenerse durante periodos prolongados.
Es importante señalar que el comunicado publicado ahora por Nanoscope no incluye los resultados numéricos de este seguimiento. La compañía anuncia que los datos serán presentados en Euretina, por lo que será necesario esperar a la comunicación científica para conocer con detalle los resultados obtenidos.
La optogenética también se estudia en degeneración macular
Una de las novedades destacadas de este anuncio es que MCO-010 también está siendo estudiado en el ámbito de la degeneración macular.
Jordi Mones, MD, PhD, presentará el 4 de octubre de 2026 nuevos datos sobre el uso de sonpiretigene isteparvovec en degeneración macular. Según Nanoscope, se trata de los datos del primer ensayo aleatorizado y controlado que pasa directamente a fase 2 con esta terapia optogenética en esta indicación. La presentación tendrá lugar durante la sesión Free Paper 42 – AMD/CSC del Congreso Euretina.
Este desarrollo resulta especialmente relevante desde el punto de vista de la investigación en optogenética, ya que muestra que esta estrategia no se está explorando exclusivamente en enfermedades hereditarias de la retina, sino también en patologías caracterizadas por una pérdida importante de fotorreceptores y deterioro de la visión.
La compañía no ha comunicado en este anuncio los resultados concretos del ensayo, por lo que será necesario esperar a la presentación científica para conocer los datos de eficacia y seguridad y determinar qué información aporta este estudio sobre la utilización de MCO-010 en degeneración macular.
¿En qué consiste el enfoque optogenético de MCO-010?
MCO-010 se basa en la tecnología denominada MCO (multi-characteristic opsin). De acuerdo con Nanoscope, el objetivo es introducir un gen que codifica una opsina sintética en determinadas células de la retina que sobreviven después de la pérdida de los fotorreceptores.
En concreto, la compañía señala que MOGENRY está diseñado para hacer que las células bipolares de la retina sean directamente sensibles a la luz, permitiéndoles utilizar el circuito visual que permanece después de la pérdida de los fotorreceptores.
La estrategia se plantea además como un enfoque independiente de una mutación genética concreta y está diseñada para administrarse mediante una única inyección intravítrea. Según la información facilitada por Nanoscope, no requiere identificar previamente la mutación responsable de la enfermedad.
Una nueva actualización dentro del desarrollo de MOGENRY
La nueva comunicación de Nanoscope representa, por tanto, una actualización diferente de la que compartimos en septiembre.
En aquella ocasión, el elemento principal era la aceptación de la solicitud BLA por parte de la FDA para MOGENRY en retinosis pigmentaria. Ahora, la atención se centra en los nuevos datos clínicos que la compañía presentará en Viena, con información de seguimiento a cuatro años en retinosis pigmentaria y resultados de un ensayo clínico en fase 2 en degeneración macular.
Para la comunidad de personas afectadas por enfermedades hereditarias de la retina, los datos de seguimiento a largo plazo en retinosis pigmentaria serán especialmente relevantes para conocer la evolución de los pacientes tratados. Al mismo tiempo, la presentación sobre degeneración macular permitirá conocer cómo se está explorando el potencial de la optogenética en un contexto diferente al de las enfermedades hereditarias de la retina.
Consideramos importante seguir estos avances con interés y con la necesaria prudencia. El comunicado actual anuncia las próximas presentaciones, pero todavía no publica los resultados completos. Por este motivo, será necesario esperar a las comunicaciones científicas para conocer la magnitud de los posibles beneficios, su duración y la información disponible sobre seguridad.
Desde FARPE continuaremos atentos a las presentaciones de Euretina y a los nuevos datos sobre MCO-010, tanto en retinosis pigmentaria como en degeneración macular, para trasladar a la comunidad información rigurosa y comprensible sobre la evolución de esta línea de investigación.
Fuente: Nanoscope Therapeutics
Fecha de publicación: 23 de septiembre de 2026
Comunicado de prensa: “Nanoscope Therapeutics to Present Macular Degeneration and Retinitis Pigmentosa Data at the 26th Euretina Congress and Ophthalmology Futures Forums Retina Forum”