Desde FARPE queremos compartir con toda la comunidad una nueva actualización relacionada con la investigación de tratamientos para la retinosis pigmentaria. Nanoscope Therapeutics ha anunciado que la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) ha aceptado y presentado a revisión su solicitud de licencia biológica (BLA) para MOGENRY (sonpiretigene isteparvovec, MCO-010), una terapia optogenética en investigación destinada a personas con retinosis pigmentaria (RP) que presentan una pérdida visual grave.
El anuncio supone un nuevo paso dentro del desarrollo clínico de esta terapia, pero es importante recordar que MOGENRY todavía no está aprobado. La aceptación de la solicitud significa que la FDA inicia ahora el proceso formal de evaluación de los datos presentados por la compañía antes de tomar una decisión regulatoria.
Un nuevo enfoque dentro de las terapias para la retinosis pigmentaria
La retinosis pigmentaria comprende un grupo amplio de enfermedades hereditarias de la retina en las que los fotorreceptores se van degenerando progresivamente, provocando una pérdida de visión que puede llegar a ser grave.
Una de las dificultades en el desarrollo de tratamientos para la RP es su gran heterogeneidad genética. La enfermedad está relacionada con más de 1.000 mutaciones distribuidas en más de 100 genes, por lo que muchas de las estrategias de terapia génica desarrolladas hasta ahora se han dirigido a alteraciones genéticas concretas.
MOGENRY plantea una estrategia diferente. Se trata de una terapia agnóstica respecto al gen, es decir, no está diseñada para corregir una mutación genética específica.
La tecnología utiliza una opsina sintética denominada MCO (multi-characteristic opsin). El objetivo es introducir el gen que codifica esta proteína en células de la retina que sobreviven a la pérdida de los fotorreceptores, concretamente en las células bipolares.
De esta manera, estas células podrían adquirir sensibilidad a la luz y utilizar el circuito visual que permanece disponible después de la pérdida de los fotorreceptores.
Esta aproximación busca, por tanto, actuar sobre una consecuencia común a diferentes formas genéticas de retinosis pigmentaria en lugar de dirigirse a una única mutación.
Los resultados del estudio RESTORE
La solicitud presentada ante la FDA está respaldada por los resultados de diferentes estudios clínicos, entre ellos el ensayo RESTORE, un estudio multicéntrico de fase 2b/3, aleatorizado, doble ciego y controlado mediante un procedimiento simulado.
Según los datos comunicados por Nanoscope Therapeutics, RESTORE alcanzó su objetivo principal y sus principales objetivos secundarios, observándose mejoras en la agudeza visual a las semanas 52 y 76.
La compañía también señala que MOGENRY fue bien tolerado y que no se registraron acontecimientos adversos graves relacionados con el tratamiento.
Además de los resultados obtenidos durante el ensayo, la duración del posible efecto es uno de los aspectos relevantes del desarrollo de esta terapia.
La mayoría de los pacientes tratados en RESTORE continuaron posteriormente en el estudio REMAIN, que proporciona información de seguimiento a largo plazo y cuyos datos forman parte de la documentación presentada a la FDA.
Será importante conocer la evolución de estos resultados a más largo plazo para determinar si las mejoras observadas pueden mantenerse durante periodos prolongados.
Una única administración y sin necesidad de identificar la mutación
Otra de las características de MOGENRY es su forma de administración.
Según la información facilitada por Nanoscope, se trata de una terapia optogenética diseñada para administrarse mediante una única inyección intravítrea, dentro de la consulta oftalmológica.
El tratamiento no requeriría cirugía invasiva, dosis repetidas ni realizar previamente una prueba genética para identificar la mutación responsable de la retinosis pigmentaria.
Estas características podrían facilitar la administración del tratamiento si finalmente recibe autorización y podrían permitir su integración en los circuitos habituales de atención oftalmológica especializada.
Sin embargo, será necesario esperar a la decisión de la FDA para conocer las condiciones concretas de una eventual autorización.
¿Qué significa que la FDA haya aceptado la solicitud?
La aceptación de la BLA constituye un paso regulatorio importante, pero no significa que MOGENRY haya sido aprobado.
La FDA deberá analizar los datos de eficacia y seguridad aportados por la compañía, así como la información disponible sobre el seguimiento de los pacientes.
Por este motivo, es importante diferenciar entre la aceptación de una solicitud de autorización y la aprobación definitiva de un medicamento o terapia.
MOGENRY continúa siendo actualmente una terapia en investigación y todavía no está disponible como tratamiento aprobado para las personas con retinosis pigmentaria.
¿Qué puede aportar una terapia agnóstica respecto al gen?
Uno de los aspectos que hace especialmente interesante este programa es su potencial para abordar la retinosis pigmentaria desde una perspectiva diferente.
Las terapias génicas dirigidas a mutaciones concretas pueden ofrecer una solución muy específica para determinados grupos de pacientes. En cambio, MOGENRY pretende actuar sobre células que permanecen en la retina después de la pérdida de los fotorreceptores, independientemente del gen que haya provocado inicialmente la enfermedad.
Si finalmente se confirma su eficacia y recibe autorización, la compañía señala que MOGENRY podría convertirse en la primera terapia agnóstica respecto al gen destinada a mejorar la visión en personas con retinosis pigmentaria y pérdida visual grave.
Esto no significa que pueda beneficiar a todas las personas con RP. Será necesario conocer las características de los pacientes incluidos en los estudios, los criterios que pudiera establecer la FDA y la magnitud y duración del beneficio observado.
La investigación continúa
El programa de MCO-010 no se limita a la retinosis pigmentaria. Nanoscope también está estudiando esta tecnología en otras enfermedades hereditarias de la retina.
Entre ellas se encuentra la enfermedad de Stargardt, donde la compañía ha comunicado resultados de un estudio de fase 2 y ha anunciado planes para iniciar un ensayo de fase 3.
La investigación en optogenética está explorando así diferentes posibilidades para intentar recuperar o preservar determinadas funciones visuales en enfermedades en las que se ha producido una pérdida importante de fotorreceptores.
Por qué esta noticia nos importa
Desde FARPE seguimos con especial atención los avances en investigación destinados a desarrollar nuevas opciones terapéuticas para las enfermedades hereditarias de la retina.
El desarrollo de MOGENRY resulta especialmente relevante porque plantea una estrategia diferente a las terapias génicas dirigidas a mutaciones concretas y porque está siendo estudiada en personas con retinosis pigmentaria y pérdida visual grave.
La aceptación de la solicitud por parte de la FDA supone un nuevo paso dentro de un proceso que comienza con la investigación preclínica y continúa con los ensayos clínicos, la evaluación de la seguridad y eficacia y, posteriormente, la revisión de las autoridades reguladoras.
Al mismo tiempo, consideramos importante recibir este tipo de noticias con esperanza, pero también con prudencia. La aceptación de la BLA no equivale a la aprobación de MOGENRY y todavía será necesario conocer la decisión final de la FDA.
Los datos comunicados hasta el momento son relevantes y justifican seguir de cerca la evolución de este programa, especialmente los resultados del seguimiento a largo plazo y la evaluación regulatoria.
Para las personas con retinosis pigmentaria y sus familias, disponer de información clara sobre estos avances permite conocer las nuevas líneas de investigación que se están desarrollando, pero también distinguir entre una terapia experimental y un tratamiento que ya ha demostrado su eficacia y seguridad y ha recibido autorización para su uso clínico.
Desde FARPE continuaremos atentos a la evolución de MOGENRY y a los próximos pasos del proceso regulatorio, así como a los nuevos datos científicos que puedan ayudar a determinar cuál puede ser finalmente el alcance de esta estrategia.
Información elaborada a partir del comunicado de Nanoscope Therapeutics publicado el 9 de septiembre de 2026.
Fuentes consultadas
Nanoscope Therapeutics — comunicado oficial sobre la aceptación de la BLA para MOGENRY.
PR Newswire — comunicado original en inglés.