Compartimos la siguiente Nota de Prensa de MeiraGT:
MeiraGTx anuncia la adquisición de Botaretigene Sparoparvovec (bota-vec) para el tratamiento de la retinosis pigmentaria ligada al cromosoma X (XLRP)
• La empresa firmó un acuerdo de compra de activos con Johnson & Johnson (J&J) para adquirir todas las participaciones en botaretigene sparoparvovec (bota-vec) para el tratamiento de la retinitis pigmentosa ligada al cromosoma X (XLRP).
• MeiraGTx tiene la intención de presentar inmediatamente las solicitudes regulatorias globales para la aprobación de bota-vec
LONDRES y NUEVA YORK, 16 de abril de 2026 (GLOBE NEWSWIRE) — MeiraGTx Holdings plc (Nasdaq: MGTX), una empresa de medicina genética en fase clínica y integrada verticalmente, ha anunciado hoy que ha firmado un acuerdo de compra de activos con Johnson & Johnson* (J&J) para adquirir todas las participaciones en bota-vec para el tratamiento de XLRP.
«Estamos sumamente satisfechos de haber readquirido bota-vec para el tratamiento de XLRP», dijo Alexandria Forbes, Ph.D., presidenta y directora ejecutiva de MeiraGTx. «Esta es una oportunidad única para obtener un activo en esta etapa del desarrollo, con datos que respaldan un beneficio significativo en pacientes sin tratamiento alternativo, muchos de los cuales esperan esta terapia que cambiará la vida y esperan una aprobación rápida.»
El Dr. Forbes continuó: «Estamos íntimamente familiarizados con AAV-RPGR, habiendo colaborado con J&J durante el desarrollo del programa desde la Fase 1 en adelante. Es importante destacar que, desde la perspectiva regulatoria de CMC, como fabricante comercial del producto, hemos completado PPQ con los conjuntos de datos CMC para su presentación ante reguladores globales. Tenemos la intención de comenzar a presentar la BLA y la MAA en EE. UU., la UE y Japón lo antes posible.»
Jason Menzo, CEO de Foundation Fighting Blindness, declaró: «Para los pacientes que viven con retinitis pigmentosa ligada al cromosoma X, la necesidad de opciones de tratamiento es clara y urgente. Los datos del estudio LUMEOS Fase 3 de bota-vec, reflejados tanto en las medidas objetivas como en los resultados reportados por los pacientes, apuntan a mejoras reales en la visión. Nuestro enfoque es avanzar en terapias seguras y eficaces que sean importantes para los pacientes, y estamos entusiasmados de trabajar con MeiraGTx y los reguladores para llevar este posible tratamiento a la comunidad global de XLRP.»
Rachel Huckfeldt, M.D., Ph.D., directora de Ensayos Clínicos de Trastornos Hereditarios de la Retina en Mass Eye and Ear e investigadora principal que ha liderado múltiples ensayos clínicos de botaretigene sparoparvovec en el hospital, añadió: «Existe una clara necesidad no satisfecha de individuos con retinitis pigmentosa ligada al cromosoma X. El ensayo de Fase 3 demostró mejoras significativas en múltiples medidas de resultado, con ganancias de 10 y 15 letras en la agudeza visual de baja luminancia, como ejemplo. Muchos participantes pudieron aportar ejemplos de su vida diaria sobre el impacto real de estos avances. Estos resultados ofrecen esperanza a las personas con XLRP y merecen una mayor consideración por parte de las agencias reguladoras.»
La comunidad de DI es una comunidad concentrada, con entre 40 y 50 centros de excelencia en la UE, EE. UU. y Japón que atienden aproximadamente al 80% de los pacientes con EII. Con la formación inicial de MeiraGTx en 2015 en colaboración con University College London (UCL) y el Moorfields Eye Hospital, MeiraGTx mantiene relaciones estrechas con la mayoría de los KOLs de estos centros líderes, participando 32 de ellos en el estudio de fase 3 LUMEOS de bota-vec.
Desde la publicación de los datos de la Fase 3 de LUMEOS, MeiraGTx ha escuchado de numerosos investigadores sobre el beneficio clínicamente significativo que bota-vec ha aportado a un número significativo de pacientes que participaron en el estudio, con mejoras sin precedentes demostradas en cada uno de los 3 ámbitos de la visión. Investigadores de todo el mundo apoyan con entusiasmo la solicitud de aprobación regulatoria de bota-vec para permitir el acceso al tratamiento a los pacientes que están atendiendo hoy en su clínica y que esperan esta terapia potencialmente transformadora.
Al readquirir bota-vec, MeiraGTx tiene la intención de solicitar la aprobación rápidamente en EE. UU. y la UE con el objetivo de un posible lanzamiento en 2027. Con los datos del estudio pivotal AQUAx 2 sobre AAV-hAQP1 para el tratamiento de la xerostomía inducida por radiación de grado 2/3 esperados en el segundo trimestre de 2027, la intención de la empresa es convertirse en una empresa en fase comercial con dos productos potenciales que se lanzarán en mercados concentrados en los próximos 2 años, ambos atendiendo necesidades graves no cubiertas y modificando la enfermedad en áreas donde los pacientes no tienen opciones de tratamiento.
Términos de compra de activos en Bota-vec:
MeiraGTx pagará a J&J un pago inicial de 25 millones de dólares en efectivo y un hito regulatorio y comercial único vinculado a la aprobación estadounidense y al rendimiento de ventas de bota-vec en EE. UU. para el tratamiento de XLRP, así como una regalía de dos dígitos de alta calidad en las ventas netas globales a partir de mediados de 2029.
Bota-vec para el tratamiento de la retinitis pigmentosa ligada al cromosoma X (XLRP):
• La XLRP es una enfermedad hereditaria de la retina rara con inicio temprano y degeneración progresiva hasta ceguera total en la tercera década de vida. Actualmente no hay opciones de tratamiento.
• Hay >20.000 pacientes con XLRP-RPGR en EE. UU. y la UE.
• El estudio de Fase 3 de LUMEOS fue un estudio aleatorizado global (n=95). Todos los pacientes fueron tratados bilateralmente.
• Los datos del ensayo de fase 3 LUMEOS con botaretigene sparoparvovec (bota-vec) para el tratamiento de XLRP se presentaron en la Cumbre de Innovación en Terapias Retinianas 2025 de Foundation Fighting Blindness.
• Tras la publicación de los datos convincentes de la Fase 3 en su cumbre, la Fundación Fighting Blindness emitió una carta pública a J&J apoyando firmemente la presentación y aprobación final de este tratamiento para XLRP y afirmando que tuvo un beneficio notable para muchos de los pacientes tratados.
Datos del estudio LUMEOS de la Fase 3:
• El nuevo criterio principal para evaluar el efecto del tratamiento bilaterial con bota-vec sobre la visión funcional, medido mediante una Evaluación de Movilidad Visual (VMA), o laberinto, no cumplió la significación estadística. Sin embargo, fue de apoyo direccional con sujetos tratados 2,4 veces más propensos a responder que con sujetos no tratados.
• LLQ PRO mostró un beneficio significativo en movilidad y función de luz tenue, que es lo que probó el VMA, indicando que el laberinto no era lo suficientemente sensible para captar estos beneficios.
• Los datos de los criterios secundarios fueron muy sólidos, con mejoras clínicamente significativas y estadísticamente significativas demostradas en cada uno de los tres ámbitos de la visión.
Puntos finales adicionales de visión funcional:
• Cambio significativo en la puntuación del dominio de iluminación extrema del LLQ, media LS p=0,006; mejoras estadísticamente significativas en preguntas relacionadas con movilidad (p= 0,001), iluminación general tenue (p= 0,007) y malestar emocional (p= 0,019)
• IVI-A: mejora significativa en la puntuación total frente al control en la semana 52 p=0,024 con mayor relevancia en las preguntas de bienestar emocional (p=0,005)
Función retiniana:
• Todas las medidas de sensibilidad retiniana mostraron diferencias altamente significativas entre grupos tratados y no tratados
• Respondedores puntuales (repetidos 5 coma 7 decibelios) en los 30 grados centrales p=0,001
• Respondedores puntuales (repetidos de 5 coma 7 decibelios) en el campo visual completo p=0,001
• Cambio en la sensibilidad retiniana media en los 10 grados centrales, p=0,001
• Cambio en la sensibilidad retiniana media 90 grados p= 0,004
Función visual:
• Cambio en la agudeza visual de baja luminancia (LLVA, letras EDTRS) media LS p=0,003
• El 45% de los pacientes tratados obtuvieron >10 letras en LLVA
• El 20% de los pacientes tratados lograron >15 letras en LLVA
Análisis de respondedores multi-endpoint:
• El 40% (22/55) de los pacientes tratados mostró mejoría en ≥2 puntos finales en diferentes dominios de la visión, en comparación con el 0% en el grupo control. Esto fue consistente en cualquier punto final que se probara.
Seguridad:
• El perfil de seguridad de bota-vec fue el esperado y manejable, sin nuevas señales de seguridad en la Fase 3 con un perfil inflamatorio mejorado en comparación con la Fase 1/2.
CMC:
• MeiraGTx es el fabricante comercial de bota-vec y ha completado con éxito PPQ. La Compañía ha recibido una licencia comercial de la MHRA para su planta de fabricación en Londres, así como una licencia comercial para la instalación de control de calidad de la Compañía que realiza los ensayos de liberación y estabilidad del producto en Shannon, Irlanda. Actualmente, la empresa dispone de varios cientos de viales de producto que, al ser liberados por QP, pueden usarse para tratar a los pacientes inmediatamente después de la aprobación.
La FDA ha concedido las designaciones Fast Track y de Medicamentos Huérfanos a bota-vec, y las autoridades reguladoras de la UE han concedido Medicamentos Prioritarios, o PRIME, productos medicinales de terapia avanzada, o ATMP, y Designaciones de Medicamentos Huérfanos a bota-vec.
*Janssen Pharmaceuticals, Inc., una empresa de Johnson & Johnson
MeiraGTx tiene un acuerdo de licencia con Mass Eye and Ear. El Dr. Huckfeldt no tiene un interés financiero personal en bota-vec ni en MeiraGTx.
Acerca de MeiraGTx
MeiraGTx (Nasdaq: MGTX) es una empresa de medicina genética en fase clínica integrada verticalmente, con una amplia cartera y cuatro programas clínicos en fase avanzada. Cada uno de estos programas utiliza la administración local de pequeñas dosis, lo que resulta en efectos modificadores de la enfermedad tanto en enfermedades hereditarias como en enfermedades más comunes, en el ojo, la enfermedad de Parkinson y la xerostomía inducida por radiación. MeiraGTx utiliza su tecnología innovadora en la optimización de cápsides, promotores y novedosos elementos de control traslacional para desarrollar vectores virales potentes y seguros de primer nivel. La amplia cartera de MeiraGTx está respaldada por una fabricación interna de extremo a extremo. MeiraGTx ha desarrollado las capacidades de fabricación más completas del sector, incluyendo dos licenciadas para la producción de vectores virales GMP y una instalación de control de calidad GMP con licencias clínicas y comerciales. Además, MeiraGTx ha desarrollado un proceso de plataforma de fabricación propietario durante 9 años basado en más de 20 vectores virales diferentes con aspectos líderes en rendimiento y calidad y preparación comercial. De forma única, MeiraGTx ha desarrollado una tecnología novedosa para la administración in vivo de cualquier terapéutica biológica utilizando moléculas pequeñas orales. Esta tecnología transformadora de regulación génica de riboswitch permite un control preciso y sensible a la dosis de la expresión génica por parte de pequeñas moléculas orales. MeiraGTx está centrando la plataforma de riboswitch en la administración regulata in vivo de péptidos metabólicos, incluyendo GLP-1, GIP, glucagón, amilina, pyy y leptina, así como en terapia celular, CAR-T para tumores líquidos y sólidos y enfermedades autoinmunes, y además en objetivos de SNP para abordar el dolor intratable a largo plazo. MeiraGTx ha desarrollado la tecnología para aplicar la medicina genética a enfermedades comunes, aumentando la eficacia, abordando nuevos objetivos y ampliando el acceso en algunas de las áreas de enfermedades más grandes donde la necesidad no satisfecha sigue siendo alta.
Para más información, por favor visite www.meiragtx.com