Por Rodrigo Lanzón.
Desde la Federación de Asociaciones de Distrofias Hereditarias de Retina de España (FARPE), queremos compartir una noticia de especial relevancia para las personas que conviven con una enfermedad hereditaria de la retina: el Premio Nobel de Fisiología o Medicina 2026 ha reconocido a Peter Hegemann, Georg Nagel y Karl Deisseroth por los descubrimientos que hicieron posible la optogenética, una tecnología que hoy se está investigando para intentar restaurar la visión perdida. Para nuestra comunidad, el valor de este reconocimiento va más allá del Nobel: ayuda a poner en primer plano una línea de investigación que ya está llegando a la medicina clínica y cuyo ejemplo más avanzado en retinosis pigmentaria es MOGENRY (MCO-010), de Nanoscope Therapeutics.
El Nobel reconoce el nacimiento de la optogenética
El Premio Nobel de Fisiología o Medicina 2026 ha reconocido los trabajos de Peter Hegemann y Georg Nagel, que descubrieron la canalrodopsina (channelrhodopsin), una proteína presente en un alga unicelular que responde a la luz, y de Karl Deisseroth, que convirtió ese descubrimiento en una herramienta capaz de controlar la actividad de las células nerviosas mediante la luz. El anuncio del Karolinska Institutet explica que este método ha abierto una nueva era en neurociencia y que actualmente también se utiliza en investigación clínica para intentar restaurar la visión en personas con discapacidad visual.
De una proteína de un alga a controlar neuronas con luz
La historia comenzó con una pregunta aparentemente sencilla: ¿cómo puede un organismo unicelular desplazarse hacia la luz? A comienzos de los años 2000, Hegemann y Nagel identificaron la canalrodopsina en Chlamydomonas. Cuando la proteína recibe luz azul, abre un canal por el que entran iones y se genera una señal eléctrica. El equipo demostró además que, al introducir esta proteína en otras células, estas podían hacerse sensibles a la luz.
Karl Deisseroth llevó el hallazgo un paso más allá. En 2005 consiguió introducir el gen de la canalrodopsina en neuronas de rata y activar una señal nerviosa mediante luz azul. En 2007, el sistema ya podía utilizarse en el cerebro de ratones vivos. A partir de ahí se consolidó la optogenética como una técnica para activar o inhibir determinados circuitos celulares con una precisión que antes no era posible.
¿Por qué este descubrimiento es tan importante para las distrofias hereditarias de retina?
La retinosis pigmentaria y otras distrofias hereditarias de retina se caracterizan, entre otros procesos, por la pérdida progresiva de fotorreceptores, las células especializadas que captan la luz. Cuando estas células desaparecen, otras neuronas de la retina pueden permanecer, pero dejan de recibir la señal luminosa de forma normal. La optogenética plantea una idea diferente: aprovechar las células que sobreviven y hacer que vuelvan a responder a la luz mediante una proteína fotosensible introducida con terapia génica.
Esto es especialmente relevante porque la estrategia puede actuar aguas abajo del defecto genético. En lugar de corregir directamente una mutación concreta, una terapia optogenética puede intentar convertir en fotosensibles otras células de la retina que todavía permanecen. Por eso existe un interés especial en desarrollar aproximaciones que puedan beneficiar a personas con diferentes causas genéticas de una misma degeneración retiniana.
MOGENRY: un ejemplo de cómo la optogenética llega a la clínica
El ejemplo más avanzado que hoy podemos señalar desde FARPE es MOGENRY (sonpiretigene isteparvovec; MCO-010), una terapia génica optogenética desarrollada por Nanoscope Therapeutics para personas con retinosis pigmentaria y pérdida visual grave. La compañía ha diseñado MCO-010 para introducir una opsina sintética de múltiples características en células bipolares de la retina que sobreviven a la pérdida de fotorreceptores. Estas células pasan así a ser directamente sensibles a la luz y pueden utilizar parte del circuito visual que permanece.
La evolución regulatoria de MOGENRY muestra hasta qué punto la optogenética ha pasado de ser un descubrimiento experimental a una estrategia terapéutica en desarrollo. El 9 de septiembre de 2026, la FDA de Estados Unidos aceptó y presentó para revisión la solicitud de licencia biológica (BLA) de MOGENRY para la retinosis pigmentaria con pérdida visual grave. Posteriormente, el 1 de octubre de 2026, la agencia reguladora japonesa PMDA aceptó la solicitud y le concedió revisión prioritaria para el tratamiento de las distrofias hereditarias de retina. Estos procedimientos siguen abiertos: MOGENRY continúa siendo un tratamiento en investigación y todavía no está aprobado para uso general.
Nanoscope ha comunicado que su solicitud se apoya, entre otros datos, en el estudio RESTORE de fase 2b/3 en retinosis pigmentaria y en el seguimiento a largo plazo REMAIN. La empresa también ha comunicado resultados de su programa STARLIGHT en enfermedad de Stargardt. En este contexto, el interés de MOGENRY para las distrofias hereditarias de retina no está solo en un posible tratamiento para la retinosis pigmentaria, sino en el desarrollo de una plataforma que pretende actuar con independencia del gen responsable.
Un Premio Nobel que conecta la ciencia básica con una posible restauración de la visión
Desde FARPE consideramos especialmente significativo que el Nobel reconozca una investigación fundamental nacida hace más de dos décadas y que hoy tenga una traducción tan directa hacia la oftalmología. La optogenética demuestra cómo una observación básica —una proteína capaz de responder a la luz en un alga— puede terminar convirtiéndose, años después, en una herramienta para intentar devolver función a una retina que ha perdido sus fotorreceptores.
El reconocimiento a Hegemann, Nagel y Deisseroth no significa que la restauración de la visión mediante optogenética sea ya una realidad para las personas con retinosis pigmentaria u otras distrofias hereditarias de retina. Aún quedan pasos regulatorios y científicos importantes, y los resultados de los ensayos deben interpretarse con prudencia. Pero sí supone un reconocimiento extraordinario a la base científica que ha permitido llegar hasta este punto y a una tecnología que, por primera vez, está siendo evaluada con herramientas clínicas avanzadas para recuperar función visual perdida.
Desde FARPE seguiremos acercando a pacientes, familiares y profesionales las principales novedades en investigación sobre las distrofias hereditarias de retina, explicando de forma clara qué avances pueden ser relevantes hoy y cuáles todavía se encuentran en fase experimental. El Premio Nobel de 2026 nos recuerda que la investigación básica puede tardar años en llegar a las consultas, pero también que algunas de las ideas que parecían ciencia de frontera pueden acabar abriendo caminos reales para las personas que han perdido visión.
Fuente de la actualización
Karolinska Institutet – “Shedding light on the brain’s mysteries – the Nobel Prize honours the pioneers of optogenetics”, publicado y actualizado el 5 de octubre de 2026.
Nanoscope Therapeutics – “Nanoscope Therapeutics Announces U.S. Food and Drug Administration Acceptance of Biologics License Application for MOGENRY for the Treatment of Retinitis Pigmentosa with Severe Vision Loss”, 9 de septiembre de 2026; y “Nanoscope Therapeutics Announces PMDA Acceptance and Priority Review of New Drug Application for MOGENRY® in Japan for the Treatment of Inherited Retinal Dystrophies”, 1 de octubre de 2026.
Nota: este artículo combina la información del documento de Karolinska Institutet facilitado para esta publicación con información regulatoria y clínica comunicada por Nanoscope Therapeutics. MOGENRY sigue siendo un tratamiento en investigación y las decisiones de autorización corresponden a las agencias reguladoras.