Por Rodrigo Lanzón.
Compartimos una nueva actualización relacionada con la investigación de tratamientos para las enfermedades hereditarias de la retina. Nanoscope Therapeutics ha anunciado que la agencia reguladora japonesa PMDA ha aceptado para revisión, y ha concedido revisión prioritaria, su solicitud de nuevo medicamento para MOGENRY®, una terapia génica optogenética en investigación destinada al tratamiento de las distrofias hereditarias de retina (DHR).
La solicitud busca la autorización de comercialización de MOGENRY® (sonpiretigene isteparvovec, MCO-010) ante el Ministerio de Salud, Trabajo y Bienestar de Japón (MHLW). La revisión prioritaria está vinculada a la designación Sakigake, un procedimiento japonés destinado a acelerar la evaluación de productos médicos innovadores.
La noticia representa un nuevo paso regulatorio para el programa, pero no equivale todavía a una aprobación. MOGENRY® continúa siendo un tratamiento en investigación y la decisión final dependerá de la evaluación de las autoridades japonesas. En paralelo, la FDA estadounidense mantiene bajo revisión la solicitud de licencia biológica para el tratamiento de la retinosis pigmentaria con pérdida visual grave.
Una terapia optogenética diseñada para actuar sobre la retina superviviente
Las distrofias hereditarias de retina son un grupo diverso de enfermedades causadas por alteraciones en numerosos genes y asociadas a una pérdida progresiva de los fotorreceptores. El comunicado de Nanoscope señala que existen mutaciones en más de 250 genes y que, debido al carácter específico de muchos tratamientos génicos, la mayoría de las personas afectadas por DHR no dispone actualmente de una opción terapéutica aprobada.
MOGENRY® utiliza la tecnología MCO de Nanoscope, basada en una opsina sintética diseñada mediante ingeniería genética. La estrategia busca que determinadas células de la retina que han sobrevivido a la pérdida de fotorreceptores, en particular células bipolares, puedan volverse sensibles a la luz y aprovechar el circuito visual que permanece.
Según la compañía, MOGENRY® está concebido como una terapia optogenética intravítrea de una sola administración, realizada en la consulta oftalmológica. El enfoque no requiere pruebas genéticas, cirugía invasiva ni dosis repetidas. Estas características forman parte del diseño del tratamiento, mientras que su seguridad y eficacia deben seguir siendo evaluadas dentro del proceso clínico y regulatorio.
Los datos clínicos que respaldan la solicitud
La solicitud presentada en Japón está respaldada por datos de un estudio de fase 1/2a en retinosis pigmentaria, del ensayo RESTORE de fase 2b/3, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego y controlado con simulación, también en retinosis pigmentaria, y del estudio STARLIGHT de fase 2 en enfermedad de Stargardt. Nanoscope indica que RESTORE alcanzó sus objetivos primario y secundarios clave, con mejoras de agudeza visual en las semanas 52 y 76. La compañía también señala que MOGENRY® fue bien tolerado y que no se notificaron acontecimientos adversos graves relacionados con el tratamiento en ese estudio.
La información presentada incluye además datos de seguimiento a largo plazo del estudio REMAIN, en el que han continuado la mayoría de los participantes tratados en RESTORE. Estos datos se incorporan a la solicitud como parte de la evidencia acumulada sobre la duración de los efectos observados.
Japón y Estados Unidos: dos procesos regulatorios en marcha
En Japón, la revisión prioritaria refleja la designación Sakigake concedida a MOGENRY®. El objetivo de este mecanismo es acortar el tiempo hasta una decisión regulatoria para determinados productos considerados innovadores. La aceptación de la solicitud significa que el expediente ha entrado en el proceso de evaluación de la PMDA y el MHLW.
En Estados Unidos, la FDA ha aceptado y presentado para revisión la BLA de MOGENRY® para personas con retinosis pigmentaria y pérdida visual grave.
La directora ejecutiva de Nanoscope, Sulagna Bhattacharya, ha señalado que la compañía espera potenciales decisiones en ambos mercados durante la primera mitad de 2027. Es una previsión de la propia empresa.
Un avance regulatorio que todavía debe completar su recorrido
La aceptación de una solicitud y la concesión de revisión prioritaria son hitos importantes dentro del desarrollo de un tratamiento, pero no significan que MOGENRY® haya sido aprobado ni que su beneficio clínico esté definitivamente establecido. El siguiente paso es que las autoridades analicen en detalle la evidencia presentada y determinen si se cumplen los requisitos para una eventual autorización.
Si MOGENRY® recibiera la autorización en Japón, Nanoscope plantea que podría convertirse en el primer tratamiento para DHR con un enfoque independiente de la causa genética en ese país, con una administración única en consulta y sin necesidad de pruebas genéticas. Esta posibilidad es condicional y dependerá de la decisión regulatoria correspondiente.
Para las personas con retinosis pigmentaria, Stargardt y otras enfermedades hereditarias de la retina, la noticia refleja nuevas estrategias para actuar sobre la retina incluso cuando los fotorreceptores ya se han perdido. Desde FARPE seguiremos atentos a la evolución de MOGENRY® y a los próximos datos clínicos y regulatorios.
Fuente: comunicado de prensa de Nanoscope Therapeutics, 1 de octubre de 2026.