Beacon Therapeutics ha anunciado nuevos resultados del ensayo clínico pivotal VISTA, que evalúa laru-zova —laruparetigene zovaparvovec— como posible tratamiento para personas con retinosis pigmentaria ligada al cromosoma X (XLRP) asociada a alteraciones en el gen RPGR.
Según los resultados comunicados por la compañía, el estudio alcanzó su objetivo principal, respaldado por la FDA, al demostrar una diferencia estadísticamente significativa en la proporción de participantes que experimentaron una mejora de al menos 15 letras en la agudeza visual con baja luminancia (LLVA) a los 12 meses frente al grupo de control no tratado.
Se trata de resultados relevantes dentro del desarrollo de tratamientos para esta forma de retinosis pigmentaria. No obstante, es importante señalar que laru-zova continúa siendo una terapia en investigación y todavía no ha sido aprobada para su uso clínico.
¿Qué es laru-zova?
Laru-zova es una terapia génica diseñada para personas con retinosis pigmentaria ligada al X causada por mutaciones en el gen RPGR. Su objetivo es introducir una copia funcional del gen completo RPGRORF15 para intentar recuperar la función natural de los fotorreceptores afectados.
La estrategia está concebida para actuar tanto sobre los bastones como sobre los conos, dos tipos de células fundamentales para la visión. El tratamiento se administra mediante una única intervención subretiniana y está siendo desarrollado específicamente para esta forma genética de retinosis pigmentaria.
La XLRP es una enfermedad hereditaria de la retina que afecta predominantemente a varones y que suele estar relacionada con alteraciones en el gen RPGR. La pérdida progresiva de fotorreceptores puede provocar un deterioro visual que comienza desde edades tempranas y puede evolucionar hacia una pérdida grave de visión.
El ensayo VISTA alcanza su objetivo principal
VISTA es un ensayo pivotal de fase 2/3, aleatorizado y controlado, diseñado para evaluar la eficacia, seguridad y tolerabilidad de laru-zova en hombres con XLRP.
El estudio incluyó a 85 participantes de entre 12 y 48 años, distribuidos entre dos grupos de tratamiento y un grupo de control no tratado. Se estudiaron dos dosis de laru-zova: una dosis alta de 6,8 × 10¹¹ vg por ojo y una dosis baja de 3,7 × 10¹¹ vg por ojo.
A los 12 meses, el 31,0 % de los participantes tratados con la dosis alta experimentó una mejora de al menos 15 letras en la prueba de LLVA, frente a ningún participante del grupo de control. En el grupo de dosis baja, esta mejora se observó en el 24,1 % de los participantes.
Beacon comunicó que ambos resultados fueron estadísticamente significativos: p=0,0019 para la dosis alta y p=0,0106 para la dosis baja.
La LLVA —agudeza visual con baja luminancia— permite evaluar la capacidad de una persona para ver en condiciones de iluminación reducida. Se trata de una medida especialmente relevante en la XLRP, ya que las dificultades para desenvolverse con poca luz forman parte de las alteraciones visuales características de la enfermedad.
Otros resultados también muestran señales positivas
Además del objetivo principal, el estudio analizó otras medidas de función visual.
Una de ellas fue la sensibilidad macular medida mediante microperimetría. A los 12 meses, la diferencia media ajustada respecto al grupo de control fue de 1,201 decibelios (dB) en el grupo de dosis alta y de 1,312 dB en el grupo de dosis baja. La diferencia alcanzó significación estadística en el grupo de dosis baja (p=0,0405), mientras que en el grupo de dosis alta el valor comunicado fue p=0,0614.
También se analizó el porcentaje de participantes que lograron una mejora de al menos 10 letras en la LLVA. El resultado fue del 48,3 % en el grupo de dosis alta, del 58,6 % en el grupo de dosis baja y del 3,7 % en el grupo de control.
Estos resultados complementarios aportan información adicional sobre los cambios observados en diferentes medidas de función visual, aunque será necesario disponer de todos los datos del estudio y de su seguimiento para conocer con mayor precisión el alcance y la duración de estos efectos.
Un perfil de seguridad considerado favorable
En cuanto a la seguridad, Beacon informa de un perfil favorable de tolerabilidad, con acontecimientos adversos oculares mayoritariamente leves o moderados y distribuidos de forma equilibrada entre los diferentes grupos.
La compañía señala que una parte importante de estos acontecimientos estuvo relacionada con el procedimiento quirúrgico. Los acontecimientos adversos relacionados con laru-zova se comunicaron en el 25 % de los participantes del grupo de dosis alta y en el 38 % del grupo de dosis baja.
También se produjeron dos acontecimientos adversos oculares graves en el grupo de dosis baja, ambos atribuidos al procedimiento quirúrgico.
Beacon señala además que estos resultados se incorporan a una experiencia clínica acumulada de cinco años y 110 participantes tratados con laru-zova en sus diferentes estudios.
Un programa de desarrollo que continúa avanzando
VISTA forma parte de un programa clínico más amplio de Beacon Therapeutics. La compañía también está desarrollando laru-zova en otros estudios, entre ellos HORIZON, SKYLINE y DAWN, que han permitido acumular experiencia clínica previa con esta terapia.
HORIZON fue un estudio de fase 1/2 que incluyó a 29 hombres con XLRP y permitió obtener los primeros datos sobre seguridad y posible eficacia. SKYLINE y DAWN son estudios posteriores destinados a continuar evaluando la seguridad y los cambios en diferentes medidas de función visual.
La propia compañía destaca que VISTA representa el primer ensayo pivotal de XLRP que, según sus resultados comunicados, ha alcanzado su objetivo principal con significación estadística.
¿Cuáles son los próximos pasos?
Tras estos resultados, Beacon Therapeutics ha anunciado que iniciará conversaciones previas a la presentación con las autoridades regulatorias de distintos países y que tiene previsto comenzar posteriormente una presentación escalonada de la solicitud de licencia biológica (BLA) en Estados Unidos.
Además, se han anunciado nuevos datos del ensayo VISTA durante Retina Subspecialty Day, dentro de la reunión anual de la American Academy of Ophthalmology (AAO), que se celebrará en Nueva Orleans. La presentación está prevista para el 10 de octubre de 2026 y correrá a cargo del doctor Robert Sisk, del Cincinnati Eye Institute y de la Universidad de Cincinnati.
Una noticia importante, pero todavía dentro del proceso de investigación
Los resultados comunicados por Beacon representan un nuevo avance en la investigación de tratamientos para la retinosis pigmentaria ligada al X, especialmente por tratarse de un estudio pivotal que ha comunicado resultados estadísticamente significativos en su objetivo principal.
Al mismo tiempo, conviene mantener una perspectiva prudente. Los datos disponibles proceden del comunicado de resultados principales de la compañía y el desarrollo regulatorio todavía está en marcha. Laru-zova continúa siendo una terapia en investigación y no está aprobada por la FDA.
Será necesario conocer los datos completos que se presenten en los próximos foros científicos, así como la evolución del seguimiento de los participantes y el resultado de las evaluaciones de las autoridades reguladoras. Estos pasos permitirán comprender mejor la magnitud del beneficio observado, su duración y las condiciones concretas en las que podría utilizarse esta terapia en el futuro.
Para las personas con retinosis pigmentaria ligada al X y sus familias, el anuncio supone una actualización importante dentro de una línea de investigación que lleva varios años en desarrollo. La información disponible permite conocer los avances del programa, pero también distinguir entre un resultado clínico positivo y la eventual aprobación de un tratamiento para su uso generalizado.
Fuente: comunicado oficial de Beacon Therapeutics, publicado el 21 de septiembre de 2026.