Queremos compartir una importante oportunidad de participación en un ensayo clínico internacional que compartió en su web el pasado 14 de julio el Observatorio Nacional de Enfermedades Raras Oculares – ONERO, dirigido a personas afectadas por una forma rara de ceguera hereditaria: la Amaurosis Congénita de Leber tipo 10 (LCA10), asociada a la mutación CEP290 c.2991+1655A>G.
El estudio, denominado HYPERION, se encuentra actualmente en fase 3 y está siendo promovido por Sepul Bio, una unidad de Laboratorios Théa especializada en el desarrollo de terapias innovadoras para enfermedades oculares raras.
🧬 Información sobre el estudio
- Nombre del estudio: HYPERION
- Fármaco en estudio: Sepofarsen
- Patología: Amaurosis Congénita de Leber tipo 10 (LCA10)
- Gen implicado: CEP290 – mutación c.2991+1655A>G
- Diseño del estudio:
- Fase 3, doble enmascaramiento
- Inyecciones intravítreas cada 6 meses
- Un ojo recibe tratamiento activo (sepofarsen) y el otro placebo
- Tratamiento reversible
✅ Criterios de inclusión
- Diagnóstico confirmado de LCA10 con mutación CEP290 c.2991+1655A>G
- Percepción actual de luz y visión previa documentada
- Afección simétrica en ambos ojos
- Edad igual o superior a 6 años
🌍 Localización del ensayo
Actualmente no hay centros en España, pero el estudio ya ha incluido a más de 60 pacientes en 16 centros ubicados en Países Bajos, Francia, Bélgica, Alemania y Reino Unido. Se busca ampliar la participación desde otros países europeos, incluyendo España.
📩 ¿Estás interesado/a en participar?
Si tú o algún familiar cumplís los criterios mencionados y estáis interesados en recibir más información sobre cómo formar parte del estudio HYPERION, podéis poneros en contacto con FARPE a través del correo:
📧 farpe@retinosisfarpe.org
Estaremos encantados de orientaros y facilitaros la participación a través de la derivación al Observatorio Nacional Enfermedades Raras (ONERO)
🔗 Fuente oficial
Para más detalles sobre el ensayo HYPERION, puedes consultar el registro internacional de ensayos clínicos:
ClinicalTrials.gov – Estudio NCT06891443