Desde FARPE queremos compartir una nueva actualización relacionada con la investigación de tratamientos para la enfermedad de Stargardt tipo 1, una enfermedad hereditaria de la retina para la que actualmente no existen tratamientos aprobados que modifiquen su evolución.
Belite Bio ha anunciado la presentación ante el Ministerio de Salud, Trabajo y Bienestar de Japón (MHLW) de una solicitud de autorización de un nuevo medicamento (NDA) para tinlarebant, un tratamiento oral en investigación que se administra una vez al día.
La solicitud se ha presentado bajo la designación Sakigake, un sistema japonés de revisión acelerada destinado a determinados medicamentos innovadores dirigidos a enfermedades graves y con una necesidad médica no cubierta.
Si las autoridades japonesas finalmente aprobaran tinlarebant, este podría convertirse en el primer tratamiento aprobado para la enfermedad de Stargardt tipo 1 y, además, podría ser el primer medicamento oftalmológico en recibir una autorización dentro del programa Sakigake en Japón.
¿Qué es la enfermedad de Stargardt tipo 1?
La enfermedad de Stargardt tipo 1 es una enfermedad hereditaria de la retina causada por alteraciones en el gen ABCA4.
Se caracteriza por una degeneración progresiva de la retina que puede provocar una pérdida de visión irreversible. Se trata de una enfermedad poco frecuente para la que actualmente no existe un tratamiento aprobado que permita detener o modificar de forma estable su progresión.
Según los datos comunicados por Belite Bio, se estima que alrededor de 9.500 personas viven con STGD1 en Japón.
Para las personas afectadas y sus familias, la ausencia de tratamientos aprobados hace que cualquier avance que consiga superar nuevas etapas clínicas y regulatorias sea especialmente relevante.
¿Cómo funciona tinlarebant?
Tinlarebant, también conocido como LBS-008, es un tratamiento oral diseñado para reducir la acumulación de unas sustancias derivadas de la vitamina A denominadas bisretinoides.
Estos compuestos se forman durante el ciclo visual y pueden acumularse en la retina de las personas con enfermedad de Stargardt, contribuyendo al daño y a la progresión de la enfermedad.
El tratamiento actúa sobre la proteína transportadora de retinol RBP4, que participa en el transporte de la vitamina A desde el hígado hasta el ojo.
Al reducir y mantener los niveles de RBP4, tinlarebant pretende disminuir la cantidad de retinol que llega a la retina y, con ello, reducir la formación de bisretinoides.
En otras palabras, la estrategia no consiste en corregir directamente la alteración genética del gen ABCA4, sino en reducir uno de los procesos metabólicos que contribuyen al daño de la retina.
La solicitud se presenta también en Estados Unidos
La presentación en Japón llega después de que la FDA estadounidense aceptara la solicitud de autorización de tinlarebant y le concediera la revisión prioritaria (Priority Review).
La FDA ha establecido como fecha objetivo para adoptar una decisión el 12 de febrero de 2027.
La compañía ha presentado las solicitudes en Japón y Estados Unidos de forma paralela con el objetivo de avanzar hacia un posible acceso temprano al tratamiento en ambas regiones.
No obstante, es importante recordar que tinlarebant todavía no está aprobado como tratamiento para la enfermedad de Stargardt. Las solicitudes se encuentran actualmente en proceso de evaluación por parte de las autoridades reguladoras.
¿Qué significa la designación Sakigake?
La designación Sakigake es una vía regulatoria japonesa creada para acelerar el desarrollo y la revisión de medicamentos innovadores destinados a enfermedades graves.
Entre las medidas que contempla se encuentran consultas prioritarias, asesoramiento previo a la presentación de la solicitud, revisión prioritaria y la asignación de un equipo específico para acompañar el proceso de evaluación.
En el caso de tinlarebant, esta designación refleja el interés de las autoridades japonesas por facilitar el desarrollo de una posible opción terapéutica para una enfermedad que actualmente no dispone de tratamientos aprobados.
Los datos clínicos que respaldan el desarrollo
La solicitud de autorización se produce después de los resultados obtenidos durante el programa de desarrollo clínico de tinlarebant.
Belite Bio señala que ha completado el ensayo DRAGON, un estudio de fase 3 realizado en adolescentes y adultos con enfermedad de Stargardt tipo 1, que alcanzó su objetivo principal. La compañía también continúa evaluando tinlarebant en el ensayo DRAGON II, un estudio de fase 2/3 en adolescentes y adultos con STGD1.
Según la información proporcionada por la compañía, los datos de DRAGON mostraron una reducción de la velocidad de crecimiento de las lesiones retinianas en comparación con placebo.
Estos resultados constituyen la base del actual proceso regulatorio, aunque serán las autoridades sanitarias las que deberán evaluar de forma independiente toda la información disponible antes de determinar si el tratamiento puede ser autorizado.
Un posible primer tratamiento para Stargardt
Uno de los aspectos más relevantes de esta noticia es que, si tinlarebant consigue superar los procesos regulatorios en curso, podría convertirse en el primer tratamiento aprobado específicamente para la enfermedad de Stargardt tipo 1.
La propia compañía señala que no existe actualmente ningún tratamiento aprobado para STGD1 y que la enfermedad fue descrita por primera vez hace casi 120 años.
Por ello, la posible llegada de un tratamiento modificador de la enfermedad supondría un cambio importante para una comunidad de pacientes que actualmente dispone principalmente de medidas de apoyo y seguimiento oftalmológico.
¿Por qué es importante esta noticia?
Desde FARPE consideramos especialmente relevante que una terapia dirigida a la enfermedad de Stargardt haya alcanzado ya la fase de evaluación regulatoria en Estados Unidos y Japón.
El desarrollo de tinlarebant representa además una estrategia terapéutica diferente de las terapias génicas que buscan corregir directamente una alteración genética. En este caso, se pretende modificar un proceso relacionado con el metabolismo de la vitamina A y reducir la formación de bisretinoides que se acumulan en la retina.
Sin embargo, queremos recordar que la presentación de una solicitud de autorización no significa que el tratamiento haya sido aprobado.
Las autoridades reguladoras deberán analizar los datos disponibles sobre eficacia, seguridad y beneficio-riesgo antes de tomar una decisión. La propia compañía reconoce que los resultados futuros y las decisiones de las autoridades reguladoras son factores que determinarán si tinlarebant puede llegar finalmente a las personas con STGD1.
Por tanto, debemos recibir esta noticia con esperanza, pero también con prudencia.
Los próximos meses serán especialmente importantes, con la evaluación de la solicitud por parte de las autoridades japonesas y la fecha objetivo establecida por la FDA para febrero de 2027.
Desde FARPE seguiremos atentos a la evolución de este proceso y a las decisiones regulatorias que puedan producirse, con el objetivo de mantener informadas a las personas afectadas por la enfermedad de Stargardt, a sus familias y a toda la comunidad de pacientes con enfermedades hereditarias de la retina.
Si finalmente tinlarebant obtiene las autorizaciones correspondientes, estaríamos ante un paso histórico para las personas con enfermedad de Stargardt tipo 1, al disponer por primera vez de una opción terapéutica específicamente autorizada para esta enfermedad.
Fuente original
Noticia original de Belite Bio:
Belite Bio – Tinlarebant y enfermedad de Stargardt tipo 1