En el congreso EURETINA 2025, celebrado en París, la compañía biotecnológica Beacon Therapeutics ha compartido nuevos datos esperanzadores sobre laru-zova, una posible terapia génica dirigida a la Retinosis Pigmentaria ligada al cromosoma X (XLRP), una enfermedad rara que afecta principalmente a hombres y que actualmente no tiene tratamiento.
Resultados de los ensayos clínicos
Los resultados presentados corresponden a dos estudios en fase 2, DAWN y SKYLINE:
- Ensayo DAWN (9 meses o más de seguimiento):
- Se observaron mejoras tempranas y sostenidas en la visión con baja luminosidad (LLVA) y en la sensibilidad retiniana (microperimetría).
- El tratamiento fue bien tolerado por las personas participantes.
- Ensayo SKYLINE (36 meses de seguimiento):
- Los pacientes tratados con dosis altas mostraron mejoras mantenidas en la sensibilidad retiniana durante tres años.
- La respuesta fue más evidente en el ojo tratado frente al no tratado o al de dosis baja.
- La terapia mostró un buen perfil de seguridad en todos los grupos.
¿Qué es laru-zova?
Laru-zova (laruparetigene zovaparvovec) es una terapia génica en investigación diseñada para proporcionar una copia funcional del gen RPGR, cuya alteración es la causa más frecuente de la XLRP. El objetivo es restaurar la función de fotorreceptores (bastones y conos) y preservar la visión.
Próximos pasos
Beacon Therapeutics continúa evaluando laru-zova en el ensayo pivotal VISTA, cuyo reclutamiento ya ha finalizado. Se espera que los resultados principales de este estudio estén disponibles en la segunda mitad de 2026.
⚠️ Importante: laru-zova aún está en fase de investigación y no ha sido aprobada por la FDA ni por otras agencias reguladoras.
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